為促進藥品醫(yī)療器械產(chǎn)業(yè)技術(shù)創(chuàng)新，滿足公眾對臨床療效好的藥品醫(yī)療器械需要，2017年10月1日，中辦、國辦印發(fā)了《關(guān)于深化審評審批制度改革鼓勵藥品醫(yī)療器械創(chuàng)新的意見》（廳字〔2017〕42號）。為貫徹落實中央文件精神，2018年8月15日，省委辦公廳、省政府辦公廳制定出臺了《關(guān)于深化審評審批制度改革鼓勵藥品醫(yī)療器械創(chuàng)新的實施意見》(以下簡稱《實施意見》，湘辦[2018]32號)，對激勵和嚴(yán)格臨床試驗管理、加快藥品醫(yī)療器械上市審評審批、促進藥品醫(yī)療器械研發(fā)等工作作出重要部署。省食品藥品監(jiān)督管理局對相關(guān)政策進行了解讀。
一、《實施意見》出臺的背景及意義是什么？
藥品醫(yī)療器械安全關(guān)系13多億人的身體健康和生命安全，是重大的基本民生問題，也是經(jīng)濟社會發(fā)展的重大戰(zhàn)略問題。黨中央、國務(wù)院歷來高度重視我國藥品醫(yī)療器械的安全監(jiān)管和創(chuàng)新發(fā)展工作。習(xí)近平總書記多次就加強食品藥品監(jiān)管作出重要指示批示。2015年5月，習(xí)近平總書記在中央政治局第23次集體學(xué)習(xí)時強調(diào)，要加快建立科學(xué)完善的食品藥品安全治理體系，嚴(yán)把從農(nóng)田到餐桌、從實驗室到醫(yī)院的每一道防線。2017年7月，中央全面深化改革領(lǐng)導(dǎo)小組第37次會議強調(diào)：“要改革完善審評審批制度，激發(fā)醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)創(chuàng)新發(fā)展活力，改革臨床試驗管理，加快上市審評審批，推進仿制藥質(zhì)量和療效一致性評價，完善食品藥品監(jiān)管體制，推動企業(yè)提高創(chuàng)新和研發(fā)能力，加快新藥好藥上市，滿足臨床用藥急需。”李克強總理多次強調(diào)，要推動藥品特別是重大新藥研發(fā)，促進醫(yī)療器械產(chǎn)業(yè)升級發(fā)展，盡快改變我國創(chuàng)新藥物、高端醫(yī)療器械長期依賴進口的局面。為此，2017年10月1日，中辦、國辦印發(fā)了《關(guān)于深化審評審批制度改革鼓勵藥品醫(yī)療器械創(chuàng)新的意見》，我省出臺了貫徹落實的《實施意見》。
二、《實施意見》的主要目標(biāo)和重點任務(wù)有哪些？
《實施意見》的主要目標(biāo)一是加快新藥上市，鼓勵國內(nèi)外新藥好藥在我省盡快上市，滿足公眾用得上、用得起新藥好藥的迫切需要；二是提高已上市藥品質(zhì)量，加快推進我省仿制藥質(zhì)量和療效一致性評價工作；三是從政策扶持、資金獎勵、優(yōu)先使用等方面鼓勵新藥和醫(yī)療器械研制；四是加強審評和檢查能力建設(shè)，提高審評審批效率和質(zhì)量；五是推動產(chǎn)業(yè)轉(zhuǎn)型升級，激勵藥品醫(yī)療器械優(yōu)勢企業(yè)兼并重組，促進品種、技術(shù)、市場等資源向優(yōu)勢企業(yè)集中。
《實施意見》的重點任務(wù)一是激勵和嚴(yán)格臨床試驗管理、二是加快上市審評審批、三是促進藥品醫(yī)療器械研發(fā)和評價、四是加強藥品醫(yī)療器械全生命周期管理、五是提升技術(shù)支撐能力，共32條具體措施。
三、如何鼓勵開展藥物臨床試驗、提高臨床試驗質(zhì)量？
一是藥物臨床試驗機構(gòu)資質(zhì)由認定制改為備案制，支持醫(yī)療機構(gòu)、醫(yī)學(xué)研究機構(gòu)、醫(yī)藥高等學(xué)校開展臨床試驗，擴充我省藥物臨床試驗機構(gòu)數(shù)量；二是切實提高藥物臨床試驗人員的積極性。開展臨床試驗的醫(yī)療機構(gòu)、醫(yī)學(xué)研究機構(gòu)、醫(yī)藥高等學(xué)校要進一步完善單位績效工資內(nèi)部分配辦法，向臨床試驗部門適當(dāng)傾斜，保障臨床試驗研究者收入水平。鼓勵臨床醫(yī)生參與藥品醫(yī)療器械技術(shù)創(chuàng)新活動，對臨床試驗研究者在職務(wù)提升、職稱晉升等方面與臨床醫(yī)生一視同仁等。三是提高倫理審查效率和質(zhì)量，鼓勵設(shè)立區(qū)域性倫理委員會，多中心藥物臨床試驗應(yīng)認可組長單位的倫理審查意見，不需重復(fù)審查等。
四、加快優(yōu)效藥品醫(yī)療器械審評審批的具體措施有哪些？
一是加快臨床急需藥品醫(yī)療器械審評審批。對治療嚴(yán)重危及生命且尚無有效治療手段疾病以及公共衛(wèi)生方面等急需的藥品醫(yī)療器械，臨床試驗早期、中期指標(biāo)顯示療效并可預(yù)測其臨床價值的，可附帶條件批準(zhǔn)上市；二是支持罕見病治療藥品醫(yī)療器械研發(fā)。根據(jù)國家衛(wèi)生健康委員會或由其委托有關(guān)行業(yè)協(xié)（學(xué)）會公布的罕見病目錄，我省罕見病治療藥品醫(yī)療器械注冊申請人可提出減免臨床試驗的申請。對境外已批準(zhǔn)上市的罕見病治療藥品醫(yī)療器械，可附帶條件批準(zhǔn)上市；三是支持拓展性臨床試驗。對正在開展臨床試驗的用于治療嚴(yán)重危及生命且尚無有效治療手段疾病的藥品醫(yī)療器械，經(jīng)初步觀察可能獲益，符合倫理要求的，經(jīng)知情同意后可在開展臨床試驗的機構(gòu)內(nèi)用于其他患者，其安全性數(shù)據(jù)可用于注冊申請。
五、鼓勵仿制藥一致性評價的措施有哪些？
一是從資金上予以支持。對省內(nèi)醫(yī)藥生產(chǎn)企業(yè)通過國家食品藥品監(jiān)督管理部門仿制藥一致性評價的前100個品種，每個品種從制造強省專項資金中給予一次性補貼。在全國前三名通過的，每個品種補貼300萬元，其余通過品種，每個品種補貼100萬元。省內(nèi)醫(yī)院的I期臨床試驗病房，優(yōu)先、優(yōu)惠開展省內(nèi)品種的生物等效性試驗。對開展省內(nèi)品種研究的醫(yī)療機構(gòu)，每個品種從省重點研發(fā)計劃中列專題進行支持。二是從稅收上予以支持?！秾嵤┮庖姟诽岢?，仿制藥企業(yè)為開發(fā)新技術(shù)、新產(chǎn)品、新工藝產(chǎn)生的研發(fā)費用，符合條件的按照有關(guān)規(guī)定在企業(yè)所得稅稅前加計扣除。仿制藥企業(yè)經(jīng)認定為高新技術(shù)企業(yè)的，減按15%的稅率征收企業(yè)所得稅。三是從使用上予以支持，對我省通過一致性評價的品種，優(yōu)先納入我省醫(yī)療保險藥品目錄，進入藥品招標(biāo)采購范圍。四是對通過一致性評價的注射劑品種也按上述政策執(zhí)行。
六、鼓勵藥品創(chuàng)新的措施有哪些？
一是對研究過程予以補貼。《實施意見》提出，對已建立研發(fā)準(zhǔn)備金制度并備案，先行投入自籌資金開展研發(fā)活動的省內(nèi)注冊企業(yè)，按其上一年度享受研發(fā)費用加計扣除政策的實際研發(fā)投入新增部分的10%予以補助。二是對研究成果予以獎勵，對自研或從省外引進具有新藥證書的創(chuàng)新藥品，獲得生產(chǎn)批件并在省內(nèi)實現(xiàn)產(chǎn)業(yè)化、投資額5000萬元以上的，由省本級制造強省專項給予資金支持。鼓勵省內(nèi)優(yōu)勢企業(yè)充分利用上市許可持有人制度，加快全國范圍內(nèi)品種的整合，促進品種、技術(shù)、市場等資源向優(yōu)勢企業(yè)集中。三是鼓勵省內(nèi)優(yōu)先使用。《實施意見》提出：探索建立醫(yī)療保險藥品支付標(biāo)準(zhǔn)談判機制，完善我省醫(yī)療保險藥品目錄動態(tài)調(diào)整機制，將省內(nèi)獲批上市的創(chuàng)新藥、改良型新藥、創(chuàng)新醫(yī)療器械和全國首家通過一致性評價的品種，按規(guī)定納入我省醫(yī)療保險藥品目錄，優(yōu)先將省內(nèi)全國兩家批準(zhǔn)文號以內(nèi)品種、獨家劑型品種及其他通過一致性評價藥品納入基本醫(yī)療保險支付范圍，及時將上述品種納入公立醫(yī)院藥品集中采購范圍，并鼓勵醫(yī)療機構(gòu)優(yōu)先采購和使用。
七、鼓勵醫(yī)療器械創(chuàng)新的舉措有哪些？
一是按照醫(yī)療器械審評審批制度改革的總體部署，逐步推進醫(yī)療器械上市許可持有人制度。二是對創(chuàng)新醫(yī)療器械實行研發(fā)補助制度，積極推動高性能醫(yī)療器械國產(chǎn)化，《實施意見》提出“對我省經(jīng)國家藥品監(jiān)管部門認定的創(chuàng)新三類醫(yī)療器械獲準(zhǔn)注冊且擁有發(fā)明專利并在省內(nèi)轉(zhuǎn)化的，每一個品種一次性補助開發(fā)費用100萬元；對獲得二類醫(yī)療器械注冊證且屬于國內(nèi)首創(chuàng)、擁有發(fā)明專利并在省內(nèi)產(chǎn)業(yè)化的，每一個品種一次性補助開發(fā)費用50萬元。補助資金主要從省制造強省專項資金、省工業(yè)轉(zhuǎn)型升級專項資金及其他相關(guān)專項資金中列支”。三是簡化審批流程和資料要求，允許產(chǎn)品延續(xù)注冊時，可以合并注冊變更，使企業(yè)在產(chǎn)品有延續(xù)和變更需求的同時，不需提交多個許可申請。四是強化服務(wù)意識，對創(chuàng)新醫(yī)療器械的研究，藥品監(jiān)管部門應(yīng)當(dāng)先期介入、全程指導(dǎo)、集中審評，對臨床評價方案提供前置咨詢服務(wù)。
八、藥品醫(yī)療器械上市許可持有人的法律責(zé)任有哪些？
藥品上市許可持有人須對藥品臨床前研究、臨床試驗、生產(chǎn)制造、銷售配送、不良反應(yīng)報告等承擔(dān)全部法律責(zé)任，確保提交的研究資料和臨床試驗數(shù)據(jù)真實、完整、可追溯，確保生產(chǎn)工藝與批準(zhǔn)工藝一致且生產(chǎn)過程持續(xù)合規(guī)，確保銷售的各批次藥品與申報樣品質(zhì)量一致，確保對上市藥品進行持續(xù)研究，及時報告發(fā)生的不良反應(yīng)，評估風(fēng)險情況，并提出改進措施。
醫(yī)療器械上市許可持有人須對醫(yī)療器械設(shè)計開發(fā)、臨床試驗、生產(chǎn)制造、銷售配送、不良事件報告等承擔(dān)全部法律責(zé)任，確保提交的研究資料和臨床試驗數(shù)據(jù)真實、完整、可追溯，確保對上市醫(yī)療器械進行持續(xù)研究，及時報告發(fā)生的不良事件，評估風(fēng)險情況，并提出改進措施。
受藥品醫(yī)療器械上市許可持有人委托進行研發(fā)、臨床試驗、生產(chǎn)制造、銷售配送的企業(yè)、機構(gòu)和個人，須承擔(dān)法律法規(guī)規(guī)定的責(zé)任和協(xié)議約定的責(zé)任。